Une fois identifiée, la cible est testée (ex. capacité à réguler les processus biologiques, association à une maladie spécifique) pour démontrer qu’il s’agit bien d’une cible pharmacologique thérapeutique pertinente.
La validation de la cible confirme que la manipulation de la cible moléculaire peut provoquer une modification (dans le ou) du comportement des cellules malades.